Исследователи из Лондонского университета королевы Марии совместно с коллегами из Национальной службы здравоохранения Англии заявили о первой полноценной победе над гемофилией А.
В ходе клинического исследования, продлившегося больше года, медикам удалось полностью вылечить пациентов.
Гемофилия (редкое наследственное заболевание, связанное с нарушением процесса свёртывания крови) бывает двух типов: А и В. Гемофилия встречается примерно у 1 из 5000 мужчин. Из них 85 % имеют гемофилию А и 15 % — гемофилию B.
По данным авторов работы, в Великобритании число пациентов с тяжёлой формой гемофилии А составляет порядка двух тысяч человек. В клинических испытаниях нового метода генной терапии приняли участие 13 человек.
Каждому однократно вводили в кровоток копию отсутствующего гена. «Почтальоном» для его доставки стал генетически модифицированный вирус AAV5 из семейства аденоассоциированных вирусов, которые могут встраивать свой геном в геном хозяина.
Наблюдение за участниками велось в течение 19 месяцев. Результаты, по словам авторов исследования, были „умопомрачительными”: уже через месяц у 11 из 13 пациентов содержание белка достигло нормальной или почти нормальной отметки. В течение полутора лет производство фактора свёртывания крови VIII у них сохранялось на том же уровне. Добровольцы смогли вообще отказаться от препаратов, прописанных ранее (в процессе исследования они также не принимали других лекарств).
«Мы увидели впечатляющие результаты, которые намного превзошли наши ожидания. Когда мы начинали, мы думали, что даже 5 %-ные улучшения станут огромным достижением, поэтому результаты оказались для нас просто потрясающие. Лечение имеет невероятный потенциал. Всего одна доза лекарств способна изменить жизнь пациентов во всём мире — это удивительная перспектива», — рассказывает ведущий автор исследования профессор Джон Паси.
В дальнейшем его команда планирует расширить выборку для будущих исследований и провести клинические испытания нового метода лечения с людьми из США, Европы, Африки и Южной Америки.
Для справки. Гемофилия А больше известна как «царская болезнь», поскольку её носителями часто становились представители правящих династий, например, британская королева Виктория и российский царевич Алексей Николаевич. Второй тип (гемофилию B) также называют «рождественской болезнью», поскольку первый известный науке случай был зарегистрирован у мальчика по фамилии Кристмас.
Результаты революционного исследования опубликованы в издании New England Journal of Medicine.
🆕 Источник: Учёные впервые победили гемофилию
В ходе клинического исследования, продлившегося больше года, медикам удалось полностью вылечить пациентов.
Гемофилия (редкое наследственное заболевание, связанное с нарушением процесса свёртывания крови) бывает двух типов: А и В. Гемофилия встречается примерно у 1 из 5000 мужчин. Из них 85 % имеют гемофилию А и 15 % — гемофилию B.
По данным авторов работы, в Великобритании число пациентов с тяжёлой формой гемофилии А составляет порядка двух тысяч человек. В клинических испытаниях нового метода генной терапии приняли участие 13 человек.
Каждому однократно вводили в кровоток копию отсутствующего гена. «Почтальоном» для его доставки стал генетически модифицированный вирус AAV5 из семейства аденоассоциированных вирусов, которые могут встраивать свой геном в геном хозяина.
Наблюдение за участниками велось в течение 19 месяцев. Результаты, по словам авторов исследования, были „умопомрачительными”: уже через месяц у 11 из 13 пациентов содержание белка достигло нормальной или почти нормальной отметки. В течение полутора лет производство фактора свёртывания крови VIII у них сохранялось на том же уровне. Добровольцы смогли вообще отказаться от препаратов, прописанных ранее (в процессе исследования они также не принимали других лекарств).
«Мы увидели впечатляющие результаты, которые намного превзошли наши ожидания. Когда мы начинали, мы думали, что даже 5 %-ные улучшения станут огромным достижением, поэтому результаты оказались для нас просто потрясающие. Лечение имеет невероятный потенциал. Всего одна доза лекарств способна изменить жизнь пациентов во всём мире — это удивительная перспектива», — рассказывает ведущий автор исследования профессор Джон Паси.
В дальнейшем его команда планирует расширить выборку для будущих исследований и провести клинические испытания нового метода лечения с людьми из США, Европы, Африки и Южной Америки.
Для справки. Гемофилия А больше известна как «царская болезнь», поскольку её носителями часто становились представители правящих династий, например, британская королева Виктория и российский царевич Алексей Николаевич. Второй тип (гемофилию B) также называют «рождественской болезнью», поскольку первый известный науке случай был зарегистрирован у мальчика по фамилии Кристмас.
Результаты революционного исследования опубликованы в издании New England Journal of Medicine.
🆕 Источник: Учёные впервые победили гемофилию
Комментариев нет:
Отправить комментарий