В США одобрили генную терапию за 850 тыс. долларов для лечения наследственного заболевания глаз.
Метод генной терапии для лечения тяжелого наследственного заболевания глаз впервые одобрен Управлением по качеству продовольствия и медикаментов США. Новое средство лечения глазных заболеваний, названное «Люкстурна», разработано компанией Spark Therapeutics. Метод предназначен для тех, кто страдает от амавроза Лебера, вызванного нарушениями в гене RPE65, из-за чего не вырабатывается протеин, необходимый для функционирования сетчатки глаза. Метод состоит в инъекции в глаз пациента раствора, содержащего модифицированный вирус. В большинстве случаев улучшение зрения происходит примерно через месяц.
Из 20 пациентов, страдавших слепотой и подвергшихся экспериментальному лечению, 18 смогли через год после начала лечения самостоятельно преодолеть лабиринт, а 13 сделали это при очень слабом освещении. У двоих пациентов, у которых не было заметно улучшения, возможно, был замедлен процесс выработки здоровых клеток сетчатки глаза, однако у одного из них прекратилось ухудшение зрения, а у второго через год лечения также появились некоторые позитивные изменения.
Цена «Люкстурны» значительно выше практически любого другого медицинского препарата на мировом рынке, в том числе и двух других методов генной терапии рака крови, одобренных ранее в США, которые обходятся в 373 и 475 тыс. долларов.
О новом методе лечения сообщило информационное агентство Associated Press.
🆕 Источник: Вирус вернул людям зрение
Метод генной терапии для лечения тяжелого наследственного заболевания глаз впервые одобрен Управлением по качеству продовольствия и медикаментов США. Новое средство лечения глазных заболеваний, названное «Люкстурна», разработано компанией Spark Therapeutics. Метод предназначен для тех, кто страдает от амавроза Лебера, вызванного нарушениями в гене RPE65, из-за чего не вырабатывается протеин, необходимый для функционирования сетчатки глаза. Метод состоит в инъекции в глаз пациента раствора, содержащего модифицированный вирус. В большинстве случаев улучшение зрения происходит примерно через месяц.
Из 20 пациентов, страдавших слепотой и подвергшихся экспериментальному лечению, 18 смогли через год после начала лечения самостоятельно преодолеть лабиринт, а 13 сделали это при очень слабом освещении. У двоих пациентов, у которых не было заметно улучшения, возможно, был замедлен процесс выработки здоровых клеток сетчатки глаза, однако у одного из них прекратилось ухудшение зрения, а у второго через год лечения также появились некоторые позитивные изменения.
Цена «Люкстурны» значительно выше практически любого другого медицинского препарата на мировом рынке, в том числе и двух других методов генной терапии рака крови, одобренных ранее в США, которые обходятся в 373 и 475 тыс. долларов.
О новом методе лечения сообщило информационное агентство Associated Press.
🆕 Источник: Вирус вернул людям зрение
Комментариев нет:
Отправить комментарий